《2022提升兒童用藥可及性研究》課題報告“出爐”

兒童用藥的可及性一直倍受醫藥行業和社會各界的廣泛關注。歷經數月，《2022提升兒童用藥可及性研究》課題終于在上月底形成研究報告。近日，10多位專家學者參加了該課題的線上交流活動，原國家食品藥品監督管理局局長邵明立、中國藥品監督管理研究會會長張偉、國家藥典委員會岳志華教授、首都醫科大學附屬北京兒童醫院王曉玲教授、首都醫科大學附屬北京天壇醫院趙志剛教授等參加。

《2022提升兒童用藥可及性研究》課題研究報告是由中國醫藥新聞信息協會、中國藥品監督管理研究會共同指導支持，中國醫藥新聞信息協會兒童安全用藥分會牽頭組織，首都醫科大學附屬北京兒童醫院、首都醫科大學附屬北京天壇醫院、國家藥典委員會、首都兒科研究所附屬兒童醫院、南京醫科大學附屬兒童醫院、山東醫科大學附屬濟南市兒童醫院、天津市兒童醫院、河南省兒童醫院、山西省兒童醫院、安徽省兒童醫院及中國醫藥工業信息中心等40多位專家合力完成。

課題的參與者、北京兒童醫院王曉玲教授介紹說，我國一直面臨兒童用藥缺乏問題，且距歐、美、日等發達國家有一定的差距，它們早已建立了較為成熟的兒童藥法規體系，可以作為我國兒童藥可及性政策制定的參考和借鑒。在此次報告中提到美國兒童藥品法規的建立是政府機構與制藥企業博弈的過程，最終形成了現在激勵與強制相結合的法規體系；歐盟也借鑒了美國的做法，啟動了兒科法規的制定計劃，經過10年間的機構、歐洲理事會、藥品行業、醫學界和歐洲議會之間的多次討論，最終確定了歐盟 《兒科用藥管理條例》 (The Paediatric Regulation，PR)，于2007年 1月 27日正式生效。該法規徹底改變了歐盟兒科用藥的監管環境，為更好地保障兒童的用藥安全。日本則采取了兒童藥價格補償等措施鼓勵兒童藥研發。通過這些鼓勵政策的實施，各國的兒童藥研發數量及兒科說明書信息更新都得到了顯著提升。

王曉玲教授還介紹說，本課題采用文獻調查、政策及實證對比研究方法，結合專家研討，分析美、歐、日等國家地區兒童藥可及性政策及實施成效，結合我國國情及實際，提出我國兒童藥上市前研發激勵、上市審評加速、加強監管及上市后激勵等全生命周期的政策建議，為我國兒童藥可及性政策制定提供參考。

課題的參與者、天壇醫院趙志剛教授說,本次課題報告以政府激勵機制為指導，建立以制藥企業為中心，以“保護和支持”為原則，以預期收益為核心的激勵機制。兒童藥研發的制度設計重在激勵機制設計，最終目的是促進兒童藥研發。

參與此次課題評審的中國藥品監督管理研究會會長張偉指出，企業是兒童藥研發主體，從經濟學角度，制藥企業達到利益最大化是激勵機制設計的關鍵。張偉會長提到我國兒童藥研發有兩個主要障礙，一是前期研發成本高，且上市后預期收益不足以收回成本，獲利預期低；二是臨床試驗開展困難，研發難度大。因此，激勵機制設計的根本和核心就是解決企業的上述顧慮，保護企業在研發上市的任何階段不會無效投入，同時提供研發溝通程序，合理降低臨床試驗困難，增加研發成功率及企業的收益預期。他肯定了課題報告中提及的兒童藥研發激勵制度設計由上市前激勵、上市審評加速、上市后激勵三個階段構成。

據了解，目前，兒童藥的短缺問題需要在藥品生命周期各個環節同時進行政策發力。鼓勵兒童藥研發上市，包括制定鼓勵研發申報兒童藥品清單、出臺指南指導兒童藥臨床試驗、資金及技術支持、財稅優惠等政策；兒童藥審批監管政策方面，包括建立兒童藥品審評專家庫，完善兒童藥技術標準和指南體系，對兒童藥實施優先審評審批、建立兒童藥特別審評機制等。兒童藥上市后激勵政策包括給與兒童藥市場獨占期、及時納入醫保報銷及采購定價政策、促進兒童藥合理使用、上市后評價、嚴格監管的政策；保障兒童藥生產流通供應，對于降低患兒家庭負擔、提高兒童用藥安全具有重要作用。同時，對上市后評價結果較好的兒童藥、納入醫保報銷的兒童藥給予政策的進一步正反饋激勵，兒童藥市場的潛力可以得到更大釋放，增強各方對兒童藥市場的信心。

參與此次課題評審的原國家食品藥品監督管理局局長邵明立表示，解決兒童藥品，同樣也要關注百姓能夠買得起，這也是促進兒童用藥可及性的關鍵。邵明立局長對此解釋說，從藥物經濟學角度來看，藥品本質上屬于商品，具有逐利性，所以藥品既要求創新，也要物美價廉，推動兒童用藥立法，建立完善的兒童藥法規及規章制度作支撐，來確保兒童用藥權益。

邵明立局長也充分肯定了《2022提升兒童用藥可及性研究》課題研究，他說，報告充分借鑒國內外相關經驗，明確我國兒童藥立法框架結構和重點內容，如新藥強制開展兒科研究，評估必須進行兒科研究及有條件豁免兒科研究的情形。社會多方努力，讓孩子用上價格合理的好藥。

《2022提升兒童用藥可及性研究》課題研究的完成，必將迎來我國兒童用藥快速發展的“春天”。兒童藥品市場的完善、兒童用藥的安全，離不開市場的自我調節、政策激勵，也離不開政府法律法規的監管、引導和體制的建立，讓全社會共同努力，真正解決兒童藥品和使用指導可及的最后一厘米，讓祖國的花朵們健康茁壯成長。